Moment istoric în medicină: prima terapie care încearcă să reîntinerească celulele este testată pe oameni
Un grup de pacienți americani cu glaucom va deveni, în următoarele luni, primul din istorie care va primi o injecție intraoculară cu o terapie genetică ce promite să întoarcă în timp ceasul biologic al celulelor și să le redea vederea.
Compania Life Biosciences, fondată de David Sinclair, genetician de la Harvard, a primit pe 15 ianuarie 2026 aprobarea Agenției americane pentru Medicamente și Alimente (FDA) să testeze pe oameni un tratament numit ER-100, care folosește trei dintre cele patru proteine descoperite de laureatul Nobel japonez Shinya Yamanaka. Scopul declarat este să reseteze biologic celulele ganglionare ale retinei, cele care formează nervul optic, să le reîntinerească și, implicit, să recupereze măcar o parte din vederea pierdută.
Este prima dată când „reprogramarea parțială a celulelor“ e testată pe oameni
Studiul de fază 1 va include până la 12 pacienți cu glaucom cu unghi deschis și încă șase cu o altă boală oculară gravă, neuropatia optică ischemică anterioară non-arteritică, cunoscută în literatura medicală drept NAION. Toți participanții vor fi urmăriți cel puțin cinci ani.
Este prima dată când o tehnică numită „reprogramare parțială a celulelor” ajunge să fie testată clinic pe oameni, după aproape 20 de ani de experimente pe șoareci și maimuțe. Tratamentul presupune o singură injecție intravitreală cu un virus inofensiv care livrează în celulele nervului optic genele pentru trei factori activi în dezvoltarea embrionară: OCT4, SOX2 și KLF4 (prescurtate OSK). Genele rămân inactive până când pacientul începe să ia un antibiotic obișnuit, doxiciclina, timp de opt săptămâni. Antibioticul funcționează ca un întrerupător biologic: cât timp se află în organism, cele trei gene se exprimă; după ce este eliminat, ele se sting.
„Acest moment important al testării clinice este rezultatul anilor de cercetare, optimizare și studii ample pe primate non-umane, care au demonstrat o exprimare controlată a celor trei gene active în dezvoltarea embrionară (OSK), restaurarea tiparelor de metilare și o îmbunătățire a funcției vizuale“, a declarat Sharon Rosenzweig-Lipson, director științific la Life Biosciences, în comunicatul oficial al companiei.
Concret, pacienții care vor primi efectiv injecția în lunile următoare au șansa să-și recupereze o parte din vederea pierdută la un ochi, cu un risc estimat redus de efecte adverse grave. Sinclair a sintetizat astfel așteptările echipei: „Nu va fi nevoie să ne uităm la erorile de pe grafic. Vom ști dacă funcționează sau nu“. Răspunsul, după aproape două decenii de experimente pe animale și miliarde investite, ar putea ajunge mai repede decât și-ar fi imaginat oricine în urmă cu zece ani.
Este vizată reîntinerirea întregului organism
Acest studiu pune la încercare un întreg sector care atrage finanțări masive. În ultimii ani, investitorii din Silicon Valley au direcționat miliarde de dolari către companii care încearcă să intervină asupra proceselor biologice ale îmbătrânirii. Altos Labs, lansată în 2022 cu un buget inițial de trei miliarde de dolari, a stabilit atunci un record pentru un start-up biotech. De această dată, ipotezele din laborator ajung în testare pe oameni, într-un cadru clinic controlat.
CEO-ul Life Biosciences, Jerry McLaughlin, a declarat că primii pacienți vor fi înrolați în lunile următoare, iar primele date ar putea fi cunoscute spre finalul lui 2026 sau la începutul lui 2027. McLaughlin a descris strategia companiei drept o abordare etapizată. „Începem cu boli specifice, construim dovezi pentru domeniu și pentru tehnologia noastră organ după organ, indicație după indicație, dar pe termen lung, viziunea este o rejuvenare celulară multi-organ”, a subliniat specialistul.
De ce încep testele pe pacienți cu glaucom
Glaucomul a fost ales ca primă țintă din motive care țin atât de gravitatea bolii, cât și de oportunitatea științifică. Potrivit unei meta-analize publicate în 2025, în revista Ophthalmology de către Consorțiul European de Epidemiologie Oculară, 12,3 milioane de europeni de peste 40 de ani trăiesc în prezent cu glaucom, dintre care aproximativ 6,9 milioane nu au primit încă un diagnostic. Aceeași analiză avertizează că, până în 2050, numărul cazurilor europene va crește cu peste un milion, din cauza îmbătrânirii populației.
În 2020, aproximativ 76 de milioane de oameni din lume trăiau cu glaucom, iar până în 2040 numărul lor ar putea urca la aproximativ 111,8 milioane. În România, Societatea Română de Glaucom estimează aproximativ 140.000 de bolnavi, dintre care peste 132.000 cu glaucom primitiv cu unghi deschis, deși datele oficiale sistematice lipsesc.
Glaucomul are, în multe cazuri, și o componentă genetică, însă nu este, de obicei, o boală determinată de o singură genă. Pentru majoritatea persoanelor, în special în glaucomul primar cu unghi deschis, riscul este influențat de numeroase variații genetice mici, frecvente în populație. Fiecare variantă, luată separat, are un efect redus, însă efectul lor devine relevant atunci când se cumulează. Aceste variații pot fi evaluate cu ajutorul scorului poligenic de risc (PRS) și sunt incluse în testul Longevity 100+.
Cealaltă boală vizată de trial, neuropatia optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION), este descrisă uneori de oftalmologi drept accident vascular al ochiului, un eveniment brusc care întrerupe circulația sangvină în nervul optic și poate provoca pierderea vederii la un ochi în câteva ore. McLaughlin a precizat că pacienții care au făcut NAION la un ochi au un risc între 20% și 30% să dezvolte aceeași boală și la celălalt, în următorii doi-trei ani. În acest moment nu există niciun tratament aprobat pentru afecțiune.
Eliminarea semnelor biologice de îmbătrânire
În 2006, biologul japonez Shinya Yamanaka a arătat că, introducând doar patru proteine speciale într-o celulă adultă obișnuită, de exemplu o celulă de piele, aceasta poate fi împinsă înapoi la un stadiu primitiv, asemănător cu cel al unei celule embrionare capabile să se transforme în aproape orice tip de celulă. Cele patru proteine, botezate factori Yamanaka, au numele de cod OCT4, SOX2, KLF4 și c-Myc, iar descoperirea i-a adus lui Yamanaka Premiul Nobel pentru medicină în 2012.
Vreme de aproape două decenii, ideea a fost folosită pentru a fabrica în laborator așa-numitele celule stem pluripotente induse, care sunt testate clinic ca terapii pentru insuficiență cardiacă severă și boala Parkinson, inclusiv în Japonia. Dar un grup mai restrâns de cercetători s-a întrebat ce s-ar întâmpla dacă cineva ar porni acest mecanism doar pentru câteva zile, cât să șteargă o parte din semnele biologice ale îmbătrânirii celulei, fără să o transforme complet? Asta înseamnă, de fapt, „reprogramare parțială” și de aici derivă întreaga abordare a Life Biosciences.
Șoareci orbi care și-au recăpătat vederea
Aplicarea metodei la nivelul ochiului a fost testată într-un studiu publicat în decembrie 2020, semnat de Yuancheng Ryan Lu, pe atunci doctorand în laboratorul lui Sinclair, alături de cercetători de la Harvard Medical School și Massachusetts Eye and Ear.
Echipa a modificat formula inițială și a eliminat proteina c-Myc, asociată cu risc tumoral atunci când este activată în exces. Au rămas trei factori – OCT4, SOX2 și KLF4 (OSK) – introduși în celulele nervului optic la șoareci bătrâni sau cu glaucom, cu ajutorul unui virus adeno-asociat. Acesta este un virus modificat în laborator, inofensiv, folosit ca „vehicul“ care livrează genele dorite în celule.
Rezultatele au fost peste așteptări. La șoarecii cu glaucom indus prin tensiune intraoculară crescută, vederea pierdută a revenit la nivel apropiat de cel normal după aproximativ două luni de tratament. La șoarecii bătrâni, fără boală, terapia a recuperat aproximativ jumătate din acuitatea vizuală pierdută cu vârsta, măsurată printr-un test reflex numit răspuns optomotor. În plus, semnătura epigenetică a celulelor, adică tiparul de etichete chimice care se acumulează pe ADN odată cu vârsta, a fost reașezată într-un model caracteristic celulelor tinere. Într-un studiu de urmărire din 2023, aceeași echipă a arătat că efectul benefic se păstrează cel puțin 11 luni la animale, fără efecte adverse vizibile.
Limita fină dintre întinerire și cancer
Riscurile rămân atent urmărite de cercetători. Limita dintre o celulă „întinerită“ și una care își pierde identitatea și începe să se multiplice necontrolat este foarte fină. „Atunci când celulele își pierd identitatea, știm că apar și anumite riscuri“, a explicat Tamir Chandra, cercetător la Mayo Clinic.
Daniel Ives, directorul executiv al companiei britanice Shift Bioscience, a folosit o comparație simplă despre celulele reprogramate pe care nu le mai lutem controla pe deplin: „Aș susține că un dinozaur nu este un animal de companie potrivit, chiar dacă l-ai dresa foarte bine“.
Excluderea c-Myc nu rezolvă complet problema, atrage atenția Vittorio Sebastiano, biolog la Universitatea California din Irvine. Proteina are și alte funcții, printre care rolul în diviziunea celulară, iar absența ei ar putea limita, în anumite țesuturi, beneficiile reprogramării.
David Sinclair a fost criticat în trecut pentru afirmațiile optimiste legate de terapiile anti-îmbătrânire, inclusiv în cazul resveratrolului și NMN (nicotinamid mononucleotid – o moleculă derivată din vitamina B3). Totuși, a declarat recent că: „Este profund satisfăcător să văd această muncă intrând în clinică, cu potențialul de a proteja și restaura vederea pacienților și de a deschide drumul unei noi generații de terapii pentru bolile asociate îmbătrânirii“.
Ce urmează: reîntinerirea ficatului și a mușchilor și redarea auzului
Pe termen mai lung, Life Biosciences planifică să extindă același principiu la alte organe.
Compania a prezentat la conferința Aging Research and Drug Discovery din august 2025 date preclinice care indică un efect benefic al reprogramării parțiale și asupra unor șoareci cu MASH, o formă agresivă de boală hepatică non-alcoolică, ce afectează aproximativ 5% din populația umană globală.
McLaughlin a vorbit, de asemenea, despre potențiale aplicații în pierderea auzului, în atrofia musculară și în bolile neurodegenerative.