Un medicament experimental ar putea incetini progresul bolii Huntington

Un medicament experimental are pentru prima data rezultate pozitive, aratand ca acesta poate incetini progresul bolii Huntington, o boala progresiva neurodegenerativa ereditara, caracterizata prin dementa, declin cognitiv, coordonare defectuoasa a muschilor, relateazaThe Guardian.

Astfel, medicamentul, descoperit de University College London, ar suprima efectele olii ereditare care provoaca leziuni ireversibile ale creierului.

Primele simptome ale bolii apar dupa varsta de 30 de ani si acestea includ, in general, labilitatea emotionala, furie, depresie, anxietate.

Boala este cauzata de o eroare aparuta in ADN, o gena care contine instructiuni pentru ca celulele sa dezvolte o proteina toxica, numita huntingtin. Propriu-zis, noul medicament, numit Ionis-HTTRx, intervine inainte ca proteina toxica sa fie facuta, reducand la tacere „efectele” genei mutatente.

Perioada de proba a experimentarii a implicat 46 de barbati si femei cu faze incipiente ale bolii Huntington din Marea Britanie, germania si Canada. Pacientilor li s-a administrat injectii in canalul spinal.

Dupa administrarea noului medicament, concentratia de proteine toxice a scazut.