Un tratament încurajator pentru hemofilie oferă speranțe, dar vine cu multe semne de întrebare

Un tratament inovator împotriva hemofiliei prezintă o eficacitate ridicată împotriva simptomelor acestei boli, chiar dacă utilizarea lui ridică în continuare semne de întrebare având în vedere riscul de reacţii adverse severe, transmit joi AFP și Agerpres.

„Această terapie ar putea avea potenţialul de a îmbunătăţi monitorizarea pacienţilor hemofili”, au rezumat autorii studiului publicat în The Lancet, care evaluează interesul terapeutic al Fitusiran.

Această moleculă, pentru care Sanofi deţine drepturile din 2018, reprezintă una dintre principalele căi inovatoare de tratare a hemofiliei, o boală genetică care afectează în principal persoanele de sex masculin şi are ca rezultat sângerarea excesivă cauzată de o problemă de coagulare.

Pentru a preveni sângerarea, pacienţii cu hemofilie sunt, în general, trataţi preventiv prin administrarea directă a proteinelor coagulante care le lipsesc din cauza unui defect genetic.

Însă, un număr semnificativ de pacienţi dezvoltă anticorpi „inhibitori” împotriva acestor proteine, din cauza cărora nu li se pot administra tratamente preventive. Prin urmare, pentru ei nu există altă variantă decât să fie trataţi punctual, în timpul episoadelor de sângerare.

De mai mulţi ani, cercetările s-au axat pe o altă cale terapeutică: tratamentele preventive care, în loc să înlocuiască direct proteinele coagulante, urmăresc să obţină acelaşi rezultat prin reducerea acţiunii anticoagulante a anumitor celule.

Acesta este cazul Fitusiran de la Sanofi precum şi al altei molecule, dezvoltată de Roche, Emicizumab, deja aprobată în Statele Unite şi în Uniunea Europeană (UE) împotriva formei principale de hemofilie, cunoscută sub numele de tip A.

O altă formă de hemofilie, de tip B, însă, nu are încă un tratament preventiv în cazul în care pacienţii au dezvoltat anticorpi inhibitori.

Îngrijorările legate de noul tratament pentru hemofilie

Potrivit studiului publicat în Lancet, efectuat pe patruzeci de pacienţi, comparativ cu alţi douăzeci care nu au primit niciun tratament preventiv, Fitusiran a redus drastic episoadele de sângerare în cazul ambelor tipuri de hemofilie.

Prin urmare, acest tratament are potenţialul de a deveni o soluţie revoluţionară, însă prezintă încă „multe necunoscute”, au subliniat în acelaşi număr din Lancet cercetătorii independenţi care au condus studiul, printre aceştia numărându-se specialista în hematologie Flora Peyvandi.

Aceste „necunoscute” vizează în special efectele secundare ale Fitusiran.

Dintre cei patruzeci de pacienţi trataţi, în cazul a aproximativ zece s-a observat o concentraţie anormală a unei enzime caracteristice problemelor hepatice grave. De asemenea, doi pacienţi au prezentat episoade tromboembolice, adică formarea de cheaguri ce împiedică circulaţia sângelui.

„Riscul potenţial de tromboză (…) trebuie clarificat”, au avertizat Peyvandi şi colegii săi.