webPR: Cosul si umbrela. Noua generatie de studii clinice cu medicamente

Din perspectiva clasica, obtinerea medicamentelor se face prin evaluarea acestora in cadrul unor studii clinice care implica mii sau chiar zeci de mii de pacienti, urmariti de-a lungul mai multor ani in cadrul unor programe complexe de cercetare. Din aceasta complexitate au aparut cateva cifre care, de-a lungul vremii, au ridicat semne de mirare si de intrebare privind sustenabilitatea pe termen lung a acestui model: in medie, ciclul de dezvoltare a unui medicament dureaza aproximativ 12-15 ani, iar costul total uneori trece de 2 miliarde de euro.

De parca nu era suficient, la nivelul anilor 2010-2013, numarul medicamentelor aprobate in SUA si UE a scazut, in ciuda cresterii fondurilor alocate de companiile farmaceutice pentru studiile clinice. A fost perioada in care, pe agenda tuturor intalnirilor importante despre inovatia in medicina, aparea sintagma „noua generatie de studii clinice”, cu referire in special la domeniul oncologiei. Ceva trebuia sa se schimbe, pentru a inversa trendul.

De ce domeniul cancerului era cel vizat prioritar de reforma studiilor clinice? Pentru ca in oncologie s-au acumulat, in ultimele doua decade, cantitati imense de date despre profilul molecular si genomic al tumorilor, a caror analiza detaliata a dus la schimbarea paradigmei de gandire: de la centrarea pe organ a terapiei la initierea tratamentelor in functie de informatiile intime continute la nivelul tumorii.

In era genomicii, cancerul a incetat sa fie o singura boala. Nu mai discutam acum despre cancerul de san si atat, ci despre cancerul de san cu mutatii HER2+, EGFR si asa mai departe, fiecare dintre aceste sub-tipuri avand diagnostic, tratament si prognostic diferite. Medicina personalizata a cancerului presupune studii clinice bazate in primul rand pe profilul genomic si abia apoi pe clasica localizare TNM (tumora, ganglioni, metastaze).

Cum functioneaza aceste studii? Pe doua principii: „cos” si „umbrela”.

Studiile clinice de tip „cos” includ pacienti care, conform oncologiei clasice, prezinta cancere cu localizari diferite (melanom, glioblastom – forma severa de cancer cerebral), dar cu un punct comun: o anumita modificare genetica, avand potentialul de a raspunde favorabil doar la un anumit medicament. Pacientii inclusi in acest tip de studiu primesc de la inceput tratamentul tintit, potrivit pentru profilul genomic respectiv, fara a tine cont de alte detalii.

Studiile clinice de tip „umbrela” includ, spre deosebire de studiile de tip „cos”, pacienti cu un anumit tip de cancer (de exemplu, cancer pulmonar, cum este cazul studiului LUNG-MAP), care este analizat in profunzime din punct de vedere genomic. Pe baza acestor informatii extinse pacientul este dirijat direct spre medicatia potrivita pentru caracteristicile genomice, evitand strategia „incercare – eroare” presupusa de studiile clinice clasice. Astfel, se pot testa simultan mai multe medicamente (6-10, in cazul studiului LUNG-MAP), intr-un timp mai scurt (2 ani) si cu costuri reduse (cel mult 200 de milioane de euro).

Domeniul oncologiei detine intaietatea si in reformarea studiilor clinice cu medicamente, fiind de asteptat ca in anii urmatori sa avem parte de abordari similare si in cazul bolilor cardiace, reumatice sau infectioase. La capatul acestui drum nou se poate afla asa-numitul „N of 1 study” – studiul clinic realizat pe o singura persoana. Ideal, de catre medicul curant.