Cresc sperantele pentru dezvoltarea unui nou tratament genetic care sa combata bolile ereditare

Oamenii de stiinta au reusit sa „rescrie” erorile din ADN-ul mitocondrial la soareci, crescand posibilitatea dezvoltarii unui tratament asemanator pentru a combate bolile mostenite si la oameni, anunta The Guardian.

O echipa de cercetator din cadrul Institutului Salk din California au demonstrat pe soareci faptul ca o singura injectare in embrion ar putea „rescrie” erorile din ADN-ul mitocondrial, bateriile biologice necesare pentru mentinerea tesuturilor sanatoase.

Majoritatea celulelor din corp poarta sute sau mii de mitocondrii care sunt mostenite doar de la mama. Mutatiile daunatoare din ADN-ul mitocondrial cauzeaza boli progresive, care sunt deseori fatale si care, cel mai adesea, afecteaza inima, creierul si muschii.

Nu exista tratamente pentru bolile mitocondriale, insa schimbarile recente in legislatia Marii Britanii permit aplicarea unor proceduri experimentale numite transferuri mitocondriale, in care embrionii sunt creati cu mitocondrii sanatoase din partea unui donator feminin. Procedura este controversata totusi, pentru ca embrionii poarta ADN-ul a 3 persoane si pentru ce riscurile medicale – care nu sunt pe deplin cunoscute – ar putea afecta astfel mai multe generatii.

Cercetatorii americani au aratat ca simpla – si cea mai la indemana – procedura de scriere a genomului ar putea corecta defectele mitocondriale si ar reduce drastic numarul acestor defecte purtate catre generatiile urmatoare.

Studiul a fost publicat in acelasi timp in care cercetatorii chinezi sustineau aplicarea unei proceduri asemanatoare pe embrioni umani modificati genetic pentru prima data. Oamenii de stiinta chinezi au incercat sa corecteze defectele ce cauzeaza beta-thalassemia, o afectiune a sangelui ce pune viata in pericol, insa au descoperit ca tehnica folosita era ineficienta si nesigura. Embrionii folositi pentru experimente nu erau capabili sa se dezvolte in bebelusi sanatosi, astfel clinicile de fertilizare in vitro ar fi renuntat la ei.